Concizumab amplía las opciones terapéuticas para el abordaje de la hemofilia con inhibidores en México
· Con una molécula de administración subcutánea y un mecanismo de acción diferente a la sustitución de los factores de coagulación, la innovación abre una nueva posibilidad para personas con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores.
· La aparición de inhibidores puede reducir la eficacia del tratamiento de sustitución, aumentar los episodios hemorrágicos y elevar la carga clínica y cotidiana de la enfermedad.1
· Se estima que más de 6 mil personas viven con hemofilia en México, una enfermedad rara, crónica e incurable que requiere tratamiento y seguimiento durante toda la vida.2
Ciudad de México, 26 de octubre de 2026. – La innovación en salud está ampliando las posibilidades de atención para las personas que viven con hemofilia A o B con inhibidores, uno de los grupos que enfrenta mayores dificultades dentro de este trastorno poco frecuente en México. Novo presenta una nueva alternativa basada en concizumab, una molécula de administración subcutánea que actúa mediante un mecanismo diferente a la sustitución de los factores VIII o IX.²
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario que afecta la capacidad de la sangre para coagular. La hemofilia A se relaciona con la deficiencia del factor VIII, mientras que la hemofilia B se asocia con la deficiencia del factor IX. En ambos casos pueden presentarse sangrados prolongados o espontáneos, principalmente en músculos y articulaciones. Cuando estos episodios se repiten, pueden provocar dolor, daño articular progresivo, limitaciones físicas y discapacidad.3
El abordaje se vuelve más complejo cuando el organismo desarrolla inhibidores, anticuerpos que neutralizan o disminuyen la acción del factor de coagulación administrado. Su aparición puede dificultar la prevención y el control de los sangrados, limitar las alternativas terapéuticas e incrementar la carga clínica de la enfermedad. Las personas con inhibidores experimentan más episodios hemorrágicos, sangrados articulares y hospitalizaciones que quienes no presentan esta complicación.²
En la hemofilia B, el desarrollo de inhibidores plantea dificultades adicionales debido al riesgo de reacciones anafilácticas y a la baja probabilidad de éxito de la inducción de tolerancia inmunológica, estrategia utilizada para intentar erradicarlos. Las opciones preventivas aprobadas para este grupo han sido limitadas y la administración intravenosa puede resultar invasiva y difícil de integrar en la rutina de pacientes y familias.²
“Cuando una persona desarrolla inhibidores, el abordaje de la hemofilia se vuelve considerablemente más complejo, porque el organismo puede neutralizar el factor de coagulación administrado. Contar con mecanismos de acción diferentes permite ampliar las posibilidades de prevención y avanzar hacia una atención más individualizada, siempre bajo
valoración y seguimiento médico”, señaló la Dra. Angélica Licona, gerente médico de enfermedades raras de Novo México.
Una alternativa diferente a la sustitución de factores de coagulación
Concizumab cuenta con un mecanismo de acción diferente a la sustitución de los factores de coagulación.² Esta molécula se administra diariamente por vía subcutánea mediante un dispositivo tipo pluma precargada, lo que evita la preparación y la aplicación intravenosa asociadas con otros esquemas. La pertinencia de esta opción debe ser determinada por profesionales de la salud de acuerdo con la indicación autorizada, las características clínicas, la eficacia, la seguridad y las necesidades de cada paciente.
“La innovación también debe observar lo que sucede fuera del consultorio. Cuando un tratamiento debe mantenerse durante periodos prolongados, la vía y el proceso de administración forman parte de la experiencia del paciente. Una alternativa subcutánea puede reducir la carga operativa del tratamiento, sin sustituir la supervisión médica ni los criterios de eficacia y seguridad”, agregó la Dra. Licona.
La profilaxis busca prevenir o reducir los episodios hemorrágicos antes de que ocurran. Su relevancia trasciende el control inmediato del sangrado, ya que la repetición de hemorragias en músculos y articulaciones puede limitar la movilidad y afectar la participación escolar, laboral, familiar y social.³
Un análisis sobre el impacto económico de la hemofilia A y B en las instituciones públicas de salud de México, elaborado con información de 2011 y publicado en 2016, identificó que la atención de los episodios hemorrágicos era el segundo componente más importante del coste total de la enfermedad, después de la adquisición de factores hemostáticos. También encontró que el gasto por la atención de sangrados era significativamente mayor entre las personas que recibían tratamiento a demanda que entre quienes estaban bajo profilaxis. Aunque estos resultados no describen el panorama actual, muestran la relevancia clínica, social y económica.4
Otro estudio multicéntrico, realizado en 8 centros de atención en México con información del año 2000, documentó que acercar el tratamiento al domicilio reducía las visitas a centros de hemofilia, las hospitalizaciones y los días de estancia hospitalaria. También encontró una menor afectación articular. Las modalidades de tratamiento han evolucionado desde entonces, pero estos hallazgos permiten dimensionar el efecto que la administración puede tener en la vida cotidiana.5
Esta carga no recae únicamente en quien recibe el diagnóstico. Las familias y personas cuidadoras participan en la preparación y administración del tratamiento, la vigilancia de posibles sangrados, los desplazamientos a unidades médicas y la reorganización de actividades. Para quienes viven lejos de los servicios especializados, reducir la complejidad de la administración puede tener una importancia adicional.
Se estima que más de 6 mil personas viven con hemofilia en México, aunque el subdiagnóstico continúa siendo un desafío y la cifra real podría ser mayor.2 La atención integral requiere fortalecer la detección oportuna, el acceso a hematología y la coordinación con ortopedia, rehabilitación, psicología, enfermería y otras especialidades. También exige educación sobre
adherencia, reconocimiento de sangrados, salud articular, actividad física y uso correcto del tratamiento.
La incorporación de concizumab amplía las opciones para personas con hemofilia A o B con inhibidores. Su llegada también abre una conversación más amplia sobre el valor de la innovación, desarrollar alternativas con mecanismos distintos, atender necesidades que permanecen sin resolver y buscar que el tratamiento pueda integrarse de mejor manera en la vida diaria de las personas que viven con hemofilia en el país.
Para Novo, el avance científico en hemofilia está orientado a responder a una enfermedad compleja desde las necesidades clínicas y cotidianas de pacientes y familias. La innovación alcanza su verdadero valor cuando se acompaña de diagnóstico oportuno, atención multidisciplinaria, acceso equitativo y seguimiento médico continuo.
